Πρώτοι ασθενείς με καρκίνο παγκρέατος έλαβαν νέο χάπι

Το νέο χάπι για τον καρκίνο του παγκρέατος, για το οποίο γράψαμε πριν από λίγες εβδομάδες (To Brief), έφτασε στους πρώτους Έλληνες ασθενείς. Πρόκειται για το Rasonque, μια θεραπεία για τη μεταστατική μορφή της νόσου, όταν ο όγκος έχει ήδη εξαπλωθεί πέρα από το όργανο. Στις 6 Νοεμβρίου, ο υπουργός Υγείας Άδωνις Γεωργιάδης ανακοίνωσε ότι οι πρώτοι ασθενείς το έλαβαν χωρίς δική τους χρέωση, επικαλούμενος μήνυμα και φωτογραφία ασθενούς (ανάρτηση στο X).

Το φάρμακο δεν χρειάζεται να στηριχθεί σε υποσχέσεις. Στη βασική μελέτη RASolute 302, 500 ασθενείς των οποίων ο καρκίνος είχε ήδη επιδεινωθεί μετά από προηγούμενη θεραπεία πήραν το χάπι ή χημειοθεραπεία. Ο χρόνος στον οποίο οι μισοί ζούσαν ακόμη, δηλαδή η διάμεση επιβίωση, ήταν 13,2 μήνες με το χάπι, έναντι 6,7 μηνών με χημειοθεραπεία (NEJM). Σχεδόν διπλάσιος χρόνος, σε μια νόσο με ελάχιστες θεραπευτικές επιλογές, χωρίς αυτό να σημαίνει ότι κάθε ασθενής κερδίζει ακριβώς το ίδιο διάστημα.

Ο στόχος του είναι η οικογένεια πρωτεϊνών RAS, ένας μοριακός διακόπτης που δίνει εντολή στα κύτταρα να πολλαπλασιάζονται. Σε πολλούς καρκίνους, μεταλλάξεις αφήνουν τον διακόπτη μόνιμα «ανοιχτό», και το φάρμακο, με τη βοήθεια μιας άλλης κυτταρικής πρωτεΐνης, βάζει κάλυμμα στη σύνδεση από όπου φεύγει το σήμα. Στη μελέτη, πάνω από εννέα στους δέκα συμμετέχοντες έφεραν τη μετάλλαξη RAS G12 (NEJM). Η RAS θεωρούνταν επί δεκαετίες απρόσιτη για φαρμακευτική στόχευση, γι' αυτό και ο αμερικανικός FDA χαρακτήρισε το σκεύασμα πρώτη θεραπεία της κατηγορίας του, όταν το ενέκρινε στις 26 Αυγούστου, συνοδεύοντάς το με προειδοποιήσεις για δερματική τοξικότητα, στοματίτιδα και διάρροια (FDA).

Ο υπουργός δημοσίευσε τη φωτογραφία της συσκευασίας των 150 mg που του έστειλε, όπως είπε, ένας ασθενής που είχε εξαντλήσει άλλες θεραπείες, και ευχαρίστησε τον ΙΦΕΤ, τον δημόσιο οργανισμό εισαγωγής φαρμάκων, μαζί με τον ΕΟΠΥΥ, τον ΕΟΦ και το ΕΣΥ (Πρώτο Θέμα). Υπάρχει όμως και ανεξάρτητο ίχνος πριν από την ανάρτηση: στις 20 Οκτωβρίου, γιατροί της Θεραπευτικής Κλινικής του ΕΚΠΑ είχαν δηλώσει ότι εγκρίθηκαν ατομικά αιτήματα συγκεκριμένων ασθενών, ενώ η προμήθεια βρισκόταν ακόμη σε εξέλιξη (News 24/7).

Ό,τι μένει πέρα από τον ενικό της ιστορίας δεν τεκμηριώνεται δημόσια: ούτε ο αριθμός των ασθενών, ούτε τα αιτήματα, ούτε ο φορέας που κάλυψε το κόστος. Η αναφορά ότι οι ασθενείς δεν πλήρωσαν δεν λέει ποιος πλήρωσε.

Υπάρχουν πάντως θεσμικοί δρόμοι για να φτάσει ένα τέτοιο φάρμακο σε Έλληνα ασθενή πριν από την τακτική κυκλοφορία του. Για σκεύασμα χωρίς ευρωπαϊκή άδεια, όπως το Rasonque, ο ΕΟΦ χορηγεί προσωρινή ατομική άδεια πρώιμης πρόσβασης, μετά από τεκμηριωμένο αίτημα του θεράποντος γιατρού για συγκεκριμένο ασθενή, με αυστηρές προϋποθέσεις· κατά κανόνα η διάθεση είναι δωρεάν και συνήθως την πληρώνει η φαρμακευτική εταιρεία (ΕΟΦ, ΦΕΚ). Για φάρμακο με ευρωπαϊκή άδεια που απλώς δεν κυκλοφορεί στην Ελλάδα, προβλέπεται χωριστή ατομική παραγγελία μέσω ΕΟΠΥΥ ή φαρμακείου, στην οποία ο ΙΦΕΤ μπορεί να συνδράμει στην εισαγωγή (ΕΟΦ, διαδικασία ατομικών παραγγελιών). Στον πυρήνα και των δύο δρόμων, την ατομική έγκριση την κρίνει ο ΕΟΦ, όχι ο ΙΦΕΤ. Ποια διαδρομή ακολουθήθηκε στην περίπτωση του Rasonque δεν προκύπτει από όσα έχουν δημοσιοποιηθεί.

Η ευρωπαϊκή έγκριση είναι το επόμενο ορόσημο. Η αρμόδια επιτροπή του ΕΜΑ έδωσε θετική γνώμη στις 15 Οκτωβρίου για ενήλικες με μεταστατικό καρκίνο του παγκρέατος, ως μονοθεραπεία μετά από τουλάχιστον μία προηγούμενη θεραπεία (EMA). Η τελική απόφαση της Ευρωπαϊκής Επιτροπής εκκρεμεί, με αναγγελθείσα επίσπευση που δεν έχει συγκεκριμένη ημερομηνία (Επιτροπή). Και μετά την άδεια, τιμή και αποζημίωση θα κριθούν σε εθνικό επίπεδο, χωρίς δημοσιευμένο χρονοδιάγραμμα. Για όποιον ασθενή βρίσκεται σε ανάλογη θέση, το πρώτο βήμα είναι η συζήτηση με τον θεράποντα ογκολόγο για τη δυνατότητα τεκμηριωμένου ατομικού αιτήματος.

Η πρώτη παράδοση αποδεικνύει κάτι χειροπιαστό: το φάρμακο μπορεί να φτάσει στα χέρια Έλληνα ασθενούς ακόμη και πριν από την ευρωπαϊκή άδεια. Το αν θα φτάνει σε κάθε ασθενή που το δικαιούται εξαρτάται από τρεις απαντήσεις που δεν έχουν δοθεί ακόμη: ποια διαδικασία ισχύει, ποιος την πληρώνει και πότε η εξαίρεση γίνεται τακτική πρόσβαση. Ο ΕΟΠΥΥ δεν έχει δημοσιοποιήσει ποιος κάλυψε το κόστος, ο ΙΦΕΤ ποια διαδικασία ακολούθησε.